Одобрено новое средство от болезни Гоше
02 мая 2012. Управление медикаментов и продовольствия США ( FDA) одобрило новое лекарство против опасного генетического заболевания — болезни Гоше. Препарат Uplyso создан израильской фирмой Protalix. Как отмечает The Marker, это один из немногих оригинальных препаратов, разработанных в Израиле и получивший одобрение FDA.
Болезнь Гоше, с последствиями которой помогает справиться Uplyso, редкое наследственное заболевание. Эта болезнь поражает все расы и народы, но наиболее часто встречается у евреев — ашкенази, выходцев из Восточной Европы.
При этом заболевании в костях, печени и селезенке накапливаются специфические жировые клетки. Болезнь может проявляться как в детском, так и во взрослом возрасте.
Больные страдают от сильной анемии и хрупкости костей. При особо тяжелых формах болезни Гоше дети доживают только до 2-3 лет. Сейчас в мире существует 10 тысяч больных с таким диагнозом. Но только 6 тысяч получают полноценное лечение. Его стоимость составляет около 250 тысяч долларов в год.
На сегодняшний день на рынке существовали два препарата, которые смягчают симптомы заболевания.
Препарат Uplyso будет продаваться компанией-производителем во всем мире, но за исключением Израиля. Как поясняет The Marker, таковы условия соглашения, подписанного в ноябре 2009 года компаниями Protalix и Pfizer. Pfizer — американская фармацевтическая компания, считающаяся одной из крупнейших в мире.